Un article de la revue Nature communications paru mardi relate les travaux d’une équipe internationale de chercheurs[1] sur la myopathie de Duchenne. Ils ont « réussi à restaurer la force musculaire de chiens atteints de la myopathie de Duchenne et à stabiliser leurs symptômes » prouvant ainsi la sécurité et l’efficacité de leur thérapie génique.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive, qui concerne 1 garçon sur 3500. Elle est « liée à des anomalies du gène DMD, responsable de la production de dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement du muscle ». Ce gène, un des plus grands de notre génome, ne peut être inséré dans un vecteur viral, « comme cela est habituellement fait pour la thérapie génique ». Les chercheurs ont donc développé « un médicament de thérapie génique associant un vecteur viral (…) et une version raccourcie du gène de la dystrophine ». Injecté par voie intra-veineuse chez 12 chiens naturellement atteint de la myopathie de Duchenne, ce médicament a entrainé la production de dystrophine et une « restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de deux ans après l’injection du médicament ». Les chercheurs n’ont pas recensé d’effets secondaires, et aucun traitement immunosuppresseur n’a été nécessaire. Ils pourraient à présent envisager un essai chez l’homme.
[1] Regroupant les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm et de l’université de Londres (Royal Holloway)
Presse Inserm (25/07/2017) ; AFP (25/07/2017)
