En France, deux thérapies cellulaires par des lymphocytes T génétiquement modifiés (Cellules CAR-T) sont réalisées depuis l’été dernier dans le cadre d’ « autorisation temporaire d’utilisation ». Il s’agit de cellules immunitaires fabriquées à partir des lymphocytes T du patient, génétiquement modifié par des vecteurs viraux pour reconnaitre les cellules cancéreuses et déclencher une réaction de destruction de ces cellules. Elles sont utilisées pour traiter deux types de leucémies[1], pour lesquelles les médecins sont « relativement démunis ».
Les bénéfices sont « très nets » : « le taux de rémission complète est de l’ordre de 80 %, alors qu’il est de 10 à 20 % avec la chimiothérapie ». Mais plusieurs défis sont à relever avec cette nouvelle approche thérapeutique : « éviter la progression de la maladie durant le délai de fabrication des cellules CAR-T, actuellement de 6 à 12 semaines », gérer la toxicité du traitement qui peut entrainer des complications graves pour la moitié des patients ; la contrainte d’une supplémentation à long terme en immunoglobulines pour les patients car les cellules CAR s’attaquent également à certaines cellules saines du patient entrainant une diminution de production des immunoglobulines ; enfin, le suivi de ces patients 15 ans après le traitement « en raison du risque de mutagenèse insertionnelle », une durée fixée par la législation sur les organismes génétiquement modifiés.
[1] Les leucémies aiguës lymphoblastiques en rechute ou réfractaires chez les moins de 25 ans, et les lymphomes à grandes cellules en rechute ou réfractaires de l’adulte.
Le quotidien du médecin (26/11/2018)