En octobre et en janvier derniers, les Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo annonçaient qu’un puis deux enfants, sur les dix « enfants bulles » souffrant d’un déficit immunitaire sévère traités par thérapie génique, développaient un excès de lymphocytes T (des globules blancs) dans le sang s’apparentant à une leucémie (cf. revues de presse des 04/10/02 et 16/01/03).

Aujourd’hui, la revue Science publie les investigations menées par les chercheurs pour expliquer les causes de ces 2 leucémies après thérapie génique. Les Prs A. Fischer et M. Cavazzana-Calvo expliquent que le rétrovirus, qui sert de vecteur pour apporter le gène manquant à la cellule malade, « s’est intégré dans une région dangereuse du génome. Il a provoqué l’hyper expression d’une protéine qui, normalement, ne devrait pas s’exprimer« . Cette cause n’est pas suffisante pour expliquer le développement d’une leucémie après thérapie génique. D’autant que le rétrovirus ce serait intégré dans une zone à risque chez un troisième enfant sans provoquer le développement d’une maladie.

Les 2 enfants qui ont rechuté, âgés de 1 et 3 mois lors du traitement, étaient les plus jeunes à être soignés par thérapie génique. Or explique le Pr Cavazzana-Calvo « plus les cellules sont jeunes, plus elles ont une capacité à proliférer« . Selon l’âge des patients, il y aurait un risque plus ou moins élevé.

Science du 17 octobre 2003, p.415