Le Japon, un pionnier désormais en matière d’IPS, a investi dans des bâtiments et des équipements de pointe pour se donner les moyens d’assurer son avantage. Il a également récemment revu son système d’autorisation de mise sur le marché des médicaments et créé une procédure accélérée pour la médecine régénérative.
Le schéma adopté « est la voie la plus rapide pour répondre aux besoins des patients » expliquent les firmes spécialisées. Sans cela, les nouveaux traitements « s’enlisent » dans des essais cliniques qui n’en finissent pas et qui sont très coûteux. Cependant l’objectif n’est pas clair : cette accélération sera-t-elle au bénéfice du patient ou permettra-t-elle de soulager le système de santé ?
L’un des traitements concerné, Heartsheet, vise à restaurer le muscle cardiaque à partir d’iPS. Le ministre de la santé japonais a donné son « accord conditionnel » pour une utilisation clinique à l’issue de l’essai de phase 2 qui a prouvé la sécurité et l’efficacité d’Heartsheet sur sept patients. La firme, Terumo, peut donc mettre sur le marché et vendre son traitement, à condition de fournir d’ici 5 ans les données de 60 patients traités et 120 contrôles prouvant son efficacité, ce qui remplacera l’essai clinique de phase 3.
Les patients doivent cependant être prêts à payer : Heartsheet coûte environ 122 000 dollars. L’assurance maladie en remboursera une partie, mais 10 à 30% restent à la charge du patient. Ainsi les patients « subventionnent » l’ « essai clinique ».
Avec cette nouvelle mesure, le Japon s’assure de rester au premier rang de la médecine régénérative, moteur pour sa croissance économique. Les firmes de biotechnologies étrangères l’observent avec enthousiasme tout en se demandant ce qu’il adviendra si le traitement se révèle inefficace…
Nature (10/12/2015)
