L’Association française contre les myopathies (AFM), qui organise chaque année le Téléthon, a reçu l’autorisation de fabriquer des médicaments pour des maladies rares. "Nous sommes la première association à but non lucratif à avoir obtenu le statut d’établissement pharmaceutique" se félicite Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM.
Généthon Bioprod, le laboratoire financé par l’AFM, démarre cinq essais cliniques sur des maladies rares. Il prévoit pour 2012 la production de lots de médicaments pour des essais cliniques de phase I et II menés sur des pathologies neuromusculaires telle la myopathie de Duchenne et sur des maladies rares du système immunitaire, du foie ou de la rétine. "Nous visons une vingtaine de lots par an pour des essais de 15 à 20 personnes chacun, en Europe et aux Etats-Unis" affirme Frédéric Revah, directeur général du Généthon.
Remplacer le gène déficient est l’objectif du Généthon. Cette "chirurgie du gène" est une pratique complexe et extrêmement coûteuse, chaque lot clinique requérant de 400 000 à 500 000 euros. "Nos besoins financiers s’élèvent à un milliard d’euros pour les six prochaines années", indique Laurence Tiennot-Herment. Le Généthon cherche donc à se rapprocher des grands laboratoires pharmaceutiques. Le laboratoire britannique GSK (GlaxoSmithKline) – dont la filiale française a commencé un essai de phase I/II pour la myopathie de Duchenne en lien avec le Généthon – s’est dit intéressé. L’Institut Mérieux, déjà en lien avec le Généthon pour l’identification d’outils de diagnostic des maladies rares, y est aussi favorable.
Le Monde.fr 13/04/11 – Le Figaro.fr 13/04/11 – La Tribune.fr 13/04/11
