Les techniques de modification du génome utilisées pour traiter des patients devraient être testées pour la première fois en Europe cette année. Crispr-Thérapeutics espère réussir à guérir définitivement la Bêta-Thalassémie[1] en altérant le gène responsable de la mutation dans le but de restaurer un niveau correct d’hémoglobine.
Les scientifiques vont prélever des cellules souches de patients, notamment des cellules de la moelle osseuse. Le gène défectueux de leur ADN sera coupé par CRISPR-Cas9. Les cellules souches seront ensuite réintégrées dans le corps pour se multiplier. Les chercheurs espèrent qu’elles produiront de nouvelles cellules sanguines saines en quantité suffisante pour éliminer les symptômes de la maladie. Darren Griffth, professeur de génétique à l’Université du Kent, a déclaré : «Tout ce que j’ai vu suggère que c’est très sûr et efficace. Je pense que les résultats des essais seront positifs ». Pour le Professeur Robin Lovell-Badge, chef de groupe à l’Institut Francis Crick de Londres, « c’est le vrai début de la thérapie génique ».
La Chine a déjà entrepris des études similaires et des chercheurs américains recrutent pour un essai qui utilisera cette technique pour essayer de traiter le sang et les cancers de la peau.
Cependant, les perspectives soulèvent des inquiétudes. En effet, jusqu’à présent, pour vérifier leur innocuité et apprécier notamment les effets hors cible, les thérapies utilisant CRISPR pour modifier le génome ont été utilisées sur des souris ou des singes. Les résultats des essais se veulent tous encourageants, même pour une guérison partielle des maladies.
Ces tests, notamment concernant le drépanocytose, ont été menés sur des spécimens exempts de la maladie. Et plutôt que de chercher des signes d’amélioration des symptômes, les chercheurs ont utilisé un test sanguin pour mesurer le taux d’hémoglobine fœtale dans le corps des animaux. Pour Jon Hennebold, chercheur au Centre national de recherche sur les primates de l’Oregon, qui cherche à fabriquer ces embryons d’animaux porteurs des anomalies génétiques en cause, « les scientifiques doivent se déplacer prudemment dans les essais cliniques humains de CRISPR parce que si peu de travail a été fait chez les singes. Il faut encore répondre à la question de savoir si CRISPR va provoquer des réactions immunitaires, par exemple, et les effets hors cible sont une préoccupation ».
Si nous ne savons pas comment fonctionne la thérapie génique sur les singes, le temps est-il venu de passer aux essais sur l’homme ?
[1] La bêta-thalassémie réduit la production d’hémoglobine. L’hémoglobine transporte l’oxygène dans les cellules et si les niveaux d’oxygène sont insuffisants, ils peuvent susciter des déformations osseuses, de l’anémie, une croissance ralentie, de la fatigue et de l’insuffisance pulmonaire.
MailOline, Sophie Borland, Charlotte Dean (15 et 16/04/2018) ; MIT, Emily Mulin (11/04/2018)
