L’agence américaine des médicaments (FDA) a autorisé le 18 octobre la mise sur le marché d’une thérapie génique, le Yescarta, pour traiter des adultes atteints d’une forme agressive de lymphome non-Hodgkinien, une tumeur du système lymphatique. Près de 3500 personnes par an pourraient être concernées aux Etats-Unis. Il s’agit de la deuxième autorisation américaine pour cette classe de traitement, qui « consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour qu’il puisse combattre les cellules cancéreuses ». La première a été délivrée au mois d’août pour le Kymriah des laboratoires Novartis, qui traite une forme agressive de leucémie chez des enfants et jeunes adultes (cf.  Les Etats-Unis approuvent la première thérapie génique contre la leucémie).

« En l’espace de seulement quelques décennies, la thérapie génique est passée d’un concept prometteur à une vraie réponse pour traiter des maladies mortelles et des formes incurables de cancer », a déclaré le Dr Scott Gottlieb, directeur de la FDA. Toutefois « les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent être sévères voire mortelles ». Pour le Yescarta, qui coûtera 373 000 dollars, l’essai clinique qui a conduit à sa mise sur le marché a montré que sur 111 patients, « 80% des malades étaient encore en vie » six mois après le traitement, et « 39% restait sans aucun signe de cancer après une période médiane de suivi de 8,7 mois », une proportion « nettement plus grande qu’avec des traitements anti-cancéreux conventionnels comme la chimiothérapie ». Il a été « initialement développé par les instituts nationaux américains de la santé et le brevet avait été acquis par la firme Kite Pharma », rachetée récemment par le groupe Gilead.

De son côté, « Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter des patients avec le Kymriah atteints d’autres formes de cancer du sang » et « espère développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme le cancer du poumon, de la prostate, du colon et du sein ».