Épilepsie et mucoviscidose : thérapie génique en cours

Publié le 26 Août, 2003

Une équipe de chercheurs américains de l’University of North Carolina School of Medicine publie dans la revue scientifique Nature ses travaux qui ont permis de rendre des rats moins sensibles à des crises épileptiques focales. Selon le principe d’une thérapie génique, les chercheurs ont utilisé un vecteur particulier, en l’occurrence l’ AAV (adeno-associated virus), pour délivrer les neurones du gène de la galanine connu pour moduler les crises mais inefficace s’il reste à l’intérieur des neurones.

Pour plus de détails, lisez en ligne le résumé de ces travaux parus dans le Nature d’août 2003.

 

La revue scientifique Human Gene Therapy publie dans son édition de juillet* les résultats d’une équipe américaine qui a réussi le premier essai de thérapie génique de phase I chez 25 malades atteints de mucoviscidose. Les chercheurs ont utilisé le vecteur rAAV2 (recombinant adeno-associated virus serotype 2) porteur du gène correcteur. Aucun effet secondaire majeur n’a été observé. L’efficacité du traitement va être évalué au cours de l’essai clinique de phase II.

* Human Gene therapy ; 14(11) ; 1079-1088 , 20/07/03

Orphanews 25/08/03

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