Un traitement expérimental mettant en œuvre l’édition génétique développé par la société Verve Therapeutics a donné de premiers résultats positifs dans le cadre d’un essai clinique à petite échelle.
Un premier essai abandonné
La thérapie vise à prévenir les crises cardiaques en modifiant le gène PCSK9. La firme avait abandonné un premier essai après que les résultats avaient montré des signes de dommages au foie et une faible numération plaquettaire chez l’un des participants à l’étude (cf. Cholestérol : les premiers résultats d’une thérapie génique).
Verve indique que ces effets secondaires pourraient être liés à l’« enveloppe » de nanoparticules lipidiques utilisée pour administrer le traitement. L’entreprise s’est tournée vers une alternative, Verve-102, qui utilise une nanoparticule lipidique différente, que la société estime plus sûre.
Aucun « effet secondaire grave »
Les résultats dévoilés lundi sont les premiers obtenus depuis ce changement. Selon Verve Therapeutics, aucun « effet secondaire grave » lié au traitement n’a été observé parmi les 14 participants à l’étude ayant au moins 28 jours de suivi. Aucune modification « cliniquement significative » du nombre d’enzymes hépatiques, de la bilirubine ou des plaquettes n’a non plus été constaté. Une réaction liée à la perfusion s’est produite, mais il s’agissait de « symptômes éphémères », a indiqué l’entreprise.
Le traitement a en outre montré de premiers signes d’efficacité chez les participants à l’étude, tous atteints d’une forme héréditaire d’hypercholestérolémie appelée HeFH ou d’une maladie coronarienne précoce. En effet, les patients ayant reçu la plus forte des trois doses testées ont vu leur taux de cholestérol LDL, ou « mauvais » cholestérol, baisser en moyenne de 53%. Les niveaux de la protéine PCSK9 que Verve-102 est censé éliminer ont chuté de 60% en moyenne chez ces patients, a indiqué la société.
De nouveaux essais prévus
Verve est en train de recruter des personnes pour une quatrième cohorte afin de tester une dose encore plus élevée de sa thérapie. Elle prévoit de communiquer les données au cours du second semestre. L’entreprise a également l’intention de lancer dans le courant de l’année un essai de phase 2 suite à une autorisation de la Food and Drug Administration obtenue récemment.
Source : Biopharmadive, Ben Fidler (14/04/2025)
