En Californie, la société Sangamo Therapeutics mène un essai clinique pour tester l’édition du génome comme traitement de patients atteints de maladies métaboliques ou d’hémophilie. Le premier patient, Brian Madeux, âgé de 44 ans et atteint du syndrome de Hunter, a reçu au mois de novembre une injection de nombreuses copies corrigées du gène en cause de sa maladie associées à l’outil d’édition du génome[1], qui devait permettre d’insérer ces copies dans son ADN (cf. Edition du génome : un premier patient traité en Californie). Trois mois plus tard, ce mardi, « aucun effet secondaire majeur » n’a été détecté ont déclaré les médecins, qui ont reçu les autorisations pour traiter un deuxième patient. Ce dernier souffre du même syndrome, et a déjà reçu l’injection.
Pour le premier patient, plusieurs symptômes sont apparus après l’injection (vertiges, sueurs froides, toux sévère), mais ils ont rapidement disparu et n’ont pas été relié au traitement car le patient avait déjà présenté des problèmes similaires. Son foie n’a présenté aucun signe de dommage qui aurait pu signifier une attaque du système immunitaire contre le traitement. Les chercheurs s’inquiétaient particulièrement de cet effet après les échecs d’une autre équipe de Pennsylvanie testant des thérapies géniques expérimentales chez l’animal. Sangamo devrait pour sa part donner plus d’informations sur la sécurité et l’efficacité du traitement « en milieu d’année ».
[1] Ici, des nucléases à doigt de zinc.
Washington times, Marylinn Marchionne (6/02/2018)
