Edition du génome : un deuxième patient traité en Californie

Publié le 6 Fév, 2018

En Californie, la société Sangamo Therapeutics mène un essai clinique pour tester l’édition du génome comme traitement de patients atteints de maladies métaboliques ou d’hémophilie. Le premier patient, Brian Madeux, âgé de 44 ans et atteint du syndrome de Hunter, a reçu au mois de novembre une injection de nombreuses copies corrigées du gène en cause de sa maladie associées à l’outil d’édition du génome[1], qui devait permettre d’insérer ces copies dans son ADN (cf. Edition du génome : un premier patient traité en Californie). Trois mois plus tard, ce mardi, « aucun effet secondaire majeur » n’a été détecté ont déclaré les médecins, qui ont reçu les autorisations pour traiter un deuxième patient. Ce dernier souffre du même syndrome, et a déjà reçu l’injection.

 

Pour le premier patient, plusieurs symptômes sont apparus après l’injection (vertiges, sueurs froides, toux sévère), mais ils ont rapidement disparu et n’ont pas été relié au traitement car le patient avait déjà présenté des problèmes similaires. Son foie n’a présenté aucun signe de dommage qui aurait pu signifier une attaque du système immunitaire contre le traitement. Les chercheurs s’inquiétaient particulièrement de cet effet après les échecs d’une autre équipe de Pennsylvanie testant des thérapies géniques expérimentales chez l’animal. Sangamo devrait pour sa part donner plus d’informations sur la sécurité et l’efficacité du traitement « en milieu d’année ».

 

[1] Ici, des nucléases à doigt de zinc.

Washington times, Marylinn Marchionne (6/02/2018)

Partager cet article

Synthèses de presse

01bis_embryon

Etats-Unis : trois souriceaux nés d’une cellule de peau

Dirigé par Shoukrat Mitalipov, des chercheurs ont fait naitre des souriceaux à partir d'une cellule de peau et d'un ovocyte ...
02_fin_de_vie_soins_palliatifs
/ Fin de vie

Sédation palliative : une nouvelle directive aux Pays-Bas

En juin 2022, la KNMG et l’IKNL ont publié une révision de la directive relative à la sédation palliative ...
Maladies cardiaques : 36 millions d’euros pour un traitement CRISPR
/ Génome

Maladies cardiaques : 36 millions d’euros pour un traitement CRISPR

Une équipe internationale vient de remporter le Big Beat Challenge, pour son projet de thérapie génique visant les maladies cardiaques ...

Textes officiels

Fiches Pratiques

Bibliographie

Lettres