Drépanocytose et gene-editing : des résultats préliminaires « encourageants »

Publié le : 7 décembre 2020

CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals ont présenté samedi, à l’occasion d’une conférence de l’American Society of Hematology, des résultats partiels de leur étude clinique en cours. Cette dernière vise à traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie à l’aide de CRISPR, outil d’édition du génome. Victoria Gray, traitée il y a plus d’un an dans le cadre de cet essai, n’a aujourd’hui plus besoin de transfusion sanguine régulière ; elle a pu se sevrer des analgésiques dont elle dépendait pour gérer ses symptômes (cf. Guérir la drépanocytose avec CRISPR-Cas9 ? Une première patiente traitée aux Etats-Unis).

Dix autres patients traités[1] ont également vu leurs symptômes diminuer.  L’étude se poursuit en Europe et aux Etats-Unis, où 90 patients seront inclus. Pour le Dr Haydar Frangoul, qui dirige l’essai, ces résultats préliminaires sont « extrêmement encourageants », et suggèrent que « l’édition génique fonctionne comme souhaité, sans effets indésirables ».

Le traitement consiste à utiliser CRISPR pour réactiver chez le patient la production d’hémoglobine fœtale. Pour cela, les médecins prélèvent du sang du patient et isolent les cellules souches hématopoïétiques, précurseurs des cellules sanguines. Par électroporation, CRISPR est introduit dans ces cellules. En parallèle, le patient reçoit un traitement pour éliminer ses cellules hématopoïétiques malades. Il reçoit ensuite une greffe des cellules modifiées dans le but de produire des cellules sanguines « en bonne santé ».

Pour aller plus loin :

[1] Sept atteints de bêta thalassémie et trois atteints de drépanocytose.

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