Drépanocytose: bientôt les premiers essais cliniques?

Publié le : 5 juillet 2013

 Des chercheurs de l’université de Californie à Los Angeles sont parvenus « à partir de prélèvements sanguins autologues chez des patients drépanocytaires, à générer des cellules souches hématopoïétiques totalement fonctionnelles capables de produire une hémoglobine normale« .  Concrètement, les chercheurs ont introduit un gène anti-drépanocytose dans les cellules souches hématopoïétiques défaillantes, à l’aide de lentivirus. Selon les résultats de l’expérience, menée in vitro, le nombre de globule rouge obtenu est suffisamment significatif « pour permettre, à terme, une amélioration significative de l’état clinique« . 
Les résultats de cette étude ont été publiés dans Journal of Clinical Investigation. Selon les chercheurs, les premiers essais cliniques pourraient être lancés début 2014.

 

Actuellement, dans le cadre de la drépanocytose, le seul traitement curatif disponible est celui qui a recourt à la greffe de cellules souches, issues de la moelle apparentée ou de sang de cordon. 

<p> Informationhospitaliere.com 04/07/2013 - Lequotidiendumedecin (Dr Irène Drogou) 02/07/2013 </p>

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