Des chercheurs néerlandais ont réussi à modifier des « mutations nocives » de l’ADN mitochondrial à l’aide d’un outil d’édition génétique connu sous le nom d’éditeur de base (cf. Edition de base : un nouvel outil pour des modifications multiples et plus précises ; Maladies mitochondriales : un éditeur de base prometteur ?). Les résultats ont été publiés dans la revue PLOS Biology [1].
Les mitochondries possèdent leur propre ADN. Or les mutations de cet ADN peuvent être à l’origine d’un large éventail de maladies transmises par la mère, de cancers et de pathologies liées au vieillissement. La technologie CRISPR qui peut « corriger » les mutations de l’ADN nucléaire ne peut toutefois pas traverser « efficacement » la membrane mitochondriale et atteindre cet ADN. L’éditeur de base, lui, peut modifier une seule lettre du code ADN sans le couper, et il fonctionne sur l’ADN mitochondrial.
Les chercheurs ont travaillé sur plusieurs types de cellules : des cellules hépatiques et des cellules cutanées prélevées sur un patient atteint du syndrome de Gitelman, une maladie mitochondriale. Ils ont également testé l’efficacité de l’administration des éditeurs de bases mitochondriales sous forme d’ARNm, plutôt que d’ADN, et dans des nanoparticules lipidiques pour l’administration.
Pour les auteurs de l’étude, la technologie est désormais « devenue disponible » et « nous permet enfin de réparer les mutations mitochondriales ».
[1] Joore IP, et al. Correction of pathogenic mitochondrial DNA in patient-derived disease models using mitochondrial base editors. PLOS Biology (2025). DOI: 10.1371/journal.pbio.3003207
Source : Phys.org, Public Library of Science (24/06/2025) – Photo : iStock
