CRISPR : où en sont les essais de thérapie chez l’adulte ?

Publié le 17 Avr, 2019

L’université de Pennsylvanie à Philadelphie a annoncé lundi que deux patients atteints de cancer ont été « traités » avec CRISPR. Cet essai clinique, autorisé en 2016 (cf. CRISPR-Cas9 : Autorisation du premier essai clinique chez l’homme aux Etats-Unis), vise à créer des cellules immunitaires génétiquement modifiées à l’aide de CRISPR pour « attaquer » trois types de cancer. Les deux premiers patients sont atteints d’un myélome multiple pour l’un et d’un sarcome pour l’autre, et ont tous deux rechuté après le traitement standard.

 

Aux Etats-Unis, en Chine (cf. CRISPR : un premier patient traité en Chine), au Canada et en Europe, une « demi-douzaine » d’essais cliniques utilisant CRISPR chez l’adulte sont en cours ou sur le point de commencer. Ces études doivent prouver que le traitement est sans danger chez l’homme, avant de démontrer son efficacité.

 

Ainsi, en Allemagne, CRISPR Therapeutics et Vertex ont annoncé en février avoir traité un premier patient, atteint de bêta-thalassémie (cf. CRISPR Therapeutics annonce avoir traité son premier patient). D’autres devraient suivre dans ce même pays, à Toronto et à Londres. Les deux entreprises tentent aussi de traiter une autre maladie du sang, la drépanocytose, dans divers centres aux Etats-Unis. Editas Medicine cherche, de son côté, à traiter une forme de cécité héréditaire (cf. CRISPR : un premier essai clinique sur l’homme repoussé à 2018). Sa thérapie est particulière puisque CRISPR sera directement injecté au patient, alors que dans les autres essais, les cellules du patient sont modifiées génétiquement in vitro avant de lui être réinjectées. Enfin, plusieurs études américaines sur le cancer pourraient également commencer cette année.

 

La thérapie génique traditionnelle utilise des virus pour insérer de nouveaux gènes dans les cellules afin de traiter des maladies. Les « traitements CRISPR » évitent en grande partie l’utilisation de virus qui ont déjà posé des problèmes de sécurité. De plus, contrairement aux essais chez l’embryon humain, seul l’ADN du patient est modifié, sans transmission à sa descendance. Mais le problème majeur des modifications non intentionnelles de l’ADN reste entier. En outre, du fait d’un changement de politique, les essais cliniques américains ne passent plus par un examen minutieux des National Institutes of Health, ce qui suscite de nombreuses inquiétudes quant à la sécurité des « essais CRISPR ».

 

Pour aller plus loin :

NPR, Rob Stein (16/04/2019)

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