Les premiers résultats d’un essai clinique mené par la société CRISPR Therapeutics montrent des effets bénéfiques pour une thérapie génique in vivo visant à réduire le taux de cholestérol.
La thérapie CTX310 cible le gène ANGPTL3 dans les cellules du foie, qui joue un « rôle clé » dans la régulation des lipides. Dans un essai de phase I, les niveaux de triglycérides et de cholestérol (LDL) ont été « fortement » réduits chez 10 patients souffrant d’hypercholestérolémie. En effet, un patient a vu son taux de triglycérides chuter de 82 % quand un autre a vu son taux de cholestérol LDL chuter de 81 % au 90e jour.
Aucun « événement indésirable grave » lié au traitement n’a été signalé, quel que soit le niveau de dose testé, et aucune modification significative des enzymes hépatiques, de la bilirubine ou des plaquettes n’a été observée. La thérapie est administrée à l’aide de nanoparticules lipidiques.
Après ces annonces faites à l’occasion de la publication de ses résultats financiers pour le premier trimestre 2025, CRISPR Therapeutics prévoit de présenter d’autres données sur cet essai lors d’un congrès médical au cours du second semestre 2025.
Source : BioNews, Yan Lau (12/05/2025) – Photo : iStock
