Deux équipes de chercheurs, suisse et britannique, publient dans la revue Nature Medicine du 13 mars, leurs travaux sur le mécanisme de l’ARN interférent (ARNi) appliqué chez des souris atteintes d’une sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’ARNi constitue un puissant moyen d’inactiver un gène de choix.
La SLA est une maladie incurable, caractérisée par la mort progressive des neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière. Dans 10 % des cas, cette maladie est d’origine familiale. Une fraction de ces formes familiales (20 %) est causée par des mutations du gène SOD1.
L‘équipe suisse de Patrick Aebischer de Lausanne a injecté dans la moelle épinière des souris malades un vecteur lentiviral exprimant un ARNi conçu pour inactiver spécifiquement le gène SOD1.
L‘équipe britannique de Ralph et coll. a injecté le vecteur lentiviral dans plusieurs groupes musculaires de souris malades.
Dans les deux cas, les chercheurs ont constaté chez les souris une amélioration des performances motrices, un ralentissement de la neurodégénérescence et un prolongement de la survie des souris.
Le Quotidien du Médecin (Dr Véronique Nguyen) 15/03/05 – Nouvelobs 14/03/05