Il y a un an, le laboratoire Roche avait publié des résultats montrant, sur le modèle de la souris, qu’en faisant taire le neurotransmetteur GABA (acide gamma-aminobutyrique), lequel fonctionne trop fortement chez les personnes trisomiques avec pour effet de ralentir l’activité de leurs neurones, il était possible d’améliorer leurs capacités cognitives. Dans la mesure où sont connues les molécules qui activent ce neurotransmetteur, l’enjeu est aujourd’hui de savoir quelles sont les molécules qui auraient un effet inverse. Roche s’apprête à lancer un essai avec une molécule inhibitrice.
Le laboratoire a terminé sa phase préliminaire, destinée à assurer la sureté et la tolérance de sa molécule (RG1662) inhibitrice. Il entre désormais dans la deuxième phase destinée à “mesurer la tolérance selon la dose et l’efficacité de la molécule” sur des personnes trisomiques 21. L’essai est international, il est conduit dans plusieurs pays simultanément (France, Espagne, Grande-Bretagne, Islande, Canada, Mexique, Argentine, Singapour et Nouvelle-Zélande). “Notre but ultime est de permettre aux personnes atteintes de trisomie 21 de vivre de façon plus indépendante” déclare un porte parole du laboratoire.
Dans la phase préalable destinée à apprécier la non-toxicité de la molécule, le Pr. William Mobley, président du comité scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune aux Etats-Unis, avait participé aux essais ex vivo (en dehors de l’organisme) puis sur des souris. Dans la phase de l’essai clinique à proprement parler, l’Institut Jérôme Lejeune participera pour la France.
FierceBiotech (John Caroll) 3/03/2014 – Gènéthique.org
