Alzheimer : première tentative de thérapie génique chez l’homme

Publié le 17 Avr, 2001

L’équipe de Mark Tuszynski (université de San Diego, Californie) a réalisé un premier essai de thérapie génique dans la maladie d’Alzheimer. Une patiente de 60 ans, atteinte d’une maladie d’Alzheimer débutante, a subi une greffe cérébrale de cellules modifiées génétiquement. Un demi million de cellules ont été ainsi implantées chirurgicalement en 5 sites de l’hémisphère droit dans une zone très particulière du lobe frontal, nommée le noyau basal de Meynert, région riche en cellules cholinergiques.

 

Les travaux antérieurs chez les rongeurs et les singes ont montré que ce type de greffe peut améliorer la fonction et la survie de ces cellules cholinergiques (cf. : revue de presse du 16/02/01). L’objectif de cette première tentative de thérapie est d’obtenir un ralentissement de la maladie, voire une préservation de certaines facultés cognitives comme apprendre et mémoriser. Néanmoins les médecins redoutent des complications comme l’apparition de saignements, de tumeurs, de douleurs chroniques…D’autant plus, qu’un des écueils majeurs du traitements est qu’en cas d’intolérance l’ablation des greffons est impossible.

 

Il faudra attendre encore plusieurs semaines avant de pouvoir déceler une quelconque action sur les activités cognitives de la patiente et plusieurs années avant de parler d’efficacité. En France, plus de 300 000 personnes sont atteintes de la maladie d’Alzheimer, un chiffre qui devrait quasiment doubler d’ici à 2020. 

L’annonce de cette première réussite dans un essai de thérapie génique aux Etats Unis intervient justement peu de temps après la révélation, par une autre équipe américaine au New England Journal of Medecine, des « effets secondaires dévastateurs » de la greffe de cellules fœtales dans le traitement de la maladie de Parkinson (cf. revue de presse du 12/03/01).

Le Figaro 14-15/04/01 Libération14-15/04/01 Le Quotidien du Médecin 17/04/01

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