La Présidente de l'Association française contre les myopathies (AFM), Laurence Tiennot-Herment, réagit dans Le Figaro du 31/12/07 à la tribune de Jean-Michel Bader publiée le 08/12/07 (cf. Synthèse de presse du 10/12/07).

Laurence Tiennot-Herment estime que l'AFM ne se substitue pas à la politique de recherche des pouvoirs publics, puisque le budget de recherche du Téléthon serait 10 fois moins important que celui des organismes publics de recherche (60 millions contre 600 millions).

Elle rappelle que l'AFM finance la recherche fondamentale à hauteur de 30% de son budget de recherche. La thérapie génique ne représenterait que 45% des essais cliniques bénéficiant de fonds du Téléthon, la pharmacologie 40% et la thérapie cellulaire 15%.

Elle précise également que la stratégie de l'AFM "bénéficie à l'ensemble des maladies génétiques ou rares, aux problématiques liées au handicap et rejaillit aussi sur de nombreuses maladies fréquentes comme celles de Parkinson ou d'Alzheimer".

Et de conclure : "les donateurs du Téléthon peuvent compter sur l'intégrité et la transparence de notre association dans ses choix stratégiques".

Par ailleurs, selon une étude publiée le 27 décembre dernier dans le New England Journal of Medicine, la première étape d'une nouvelle approche pour traiter la myopathie de Duchenne, aujourd'hui incurable, vient d'être validée par un essai dit de phase 1. Cette étude a été financée par l'AFM. Les chercheurs auraient réussi à "sauter" la mutation génétique responsable de la maladie et à provoquer la production de la protéine absente chez quatre patients participant à l'essai.