Deux équipes de chercheurs viennent de tenter de traiter par thérapie génique des jeunes malvoyants atteints d'une amaurose congénitale de Leber, une affection responsable d'une cécité ou d'une malvoyance à la naissance et qui aboutit à une cécité totale vers 15 - 20 ans.

Rappelons que la thérapie génique consiste à implanter une copie d'un gène normal dans les cellules cibles du malade pour corriger l'anomalie.

Des chercheurs américains avaient déjà identifié les gènes en cause dans cette maladie avant de mener les premiers essais chez les animaux. Ils ont ensuite construit un adénovirus capable de transporter le gène normal au sein des cellules rétiniennes.

Trois malades américains ont bénéficié de l'injection de cet adénovirus. Selon l'article publié sur le site du New England Journal of Medicine, deux semaines après l'injection les 3 patients ont présenté une petite amélioration de la vue.

Une équipe anglaise a traité aussi trois patients de la même manière et a annoncé un progrès pour l'un d'entre eux. Leurs résultats n'ont pas encore été publiés.