Le Quotidien du Médecin fait le point sur les avancées de la thérapie génique, sorte d'"Arlésienne" dont on attend chaque année les applications cliniques et ce, depuis près de 20 ans. Rappelons que la thérapie génique vise à soigner les patients atteints d'une maladie génétique en apportant aux cellules malades du patient un "gène thérapeutique". Ce "gène thérapeutique" peut être soit une version fonctionnelle du gène défectueux, soit un fragment d'ADN qui permet de réparer ce gène défectueux.

"Le problème est que plus nous avançons, et plus nous nous apercevons que les choses sont complexes", explique Philippe Moullier, directeur de l'unité de recherche Vecteurs viraux et transfert de gènes in vivo au CHU Hôtel-Dieu de Nantes (unité INSERM UMR649). Citons entre autres difficultés : la concentration de virus et de protéines qui peut être élevée au point d'injection et provoquer une réaction immunitaire ; le fait que les transgènes peuvent s'exprimer dans des endroits inappropriés ou encore la question du devenir de l'ADN viral... Autant de problématiques qu'il faudrait résoudre avant de passer sereinement de la préclinique à la clinique.