 Deux
enfants atteints d'une maladie génétique orpheline, l'adrénoleucodystrophie
(ALD), ont pu être traités par thérapie génique. Cette annonce a été
faite par le Pr Patrick Aubourg, spécialiste de cette maladie, lors du
congrès de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire à
Rotterdam.
En 2000, le Pr Alain Fischer de
l'Inserm réussissait la première guérison par thérapie génique. Le
protocole utilisé cette fois-ci a été le même : les cellules souches du
sang des enfants ont reçu in vitro le gène médicament avant
d'être réintroduites pour reconstituer l'ensemble des cellules sanguines
des 2 patients. "Respectivement 6 et 12 mois après, les enfants se
portent bien et nous n'observons aucun effet secondaire", a précisé
le Pr Aubourg.
C'est
en 1993, que le Pr Aubourg et le Pr Jean Louis Mandel identifient la
mutation responsable de la maladie, située dans le gène d'un
transporteur d'acide gras. En 2003, l'utilisation d'un vecteur dérivé du
virus du sida est utilisé avec succès pour traiter une souris malade.
Notons
que le risque de leucémie lié à l'insertion du vecteur viral dans le
génome a été fortement réduit par rapport aux premiers essais. Par
ailleurs, il n'y a pas de risque de rejet car il s'agit d'une
autogreffe.
Pour
les patients atteints d'ALD, cette première représente un énorme espoir
en matière de thérapie. Cette avancée permet de vérifier qu'une maladie
génétique atteignant le système nerveux central peut être soignée par ce
biais : "certaines cellules du sang portant le gène médicament ont la
capacité naturelle de migrer dans le cerveau et de s'y différencier en
macrophages, des cellules du système immunitaire. Cette colonisation
permet de corriger une maladie portant ailleurs que dans le sang",
précise le Pr. Aubourg. |
