Il y a un an, 2 chercheurs recevaient le prix Nobel pour la découverte d'un mécanisme cellulaire impliqué dans la régulation de l'expression génétique : l'interférence ARN. Les acteurs de ce processus sont des petites molécules d'ARN capables "d'éteindre" l'activité de gènes cibles, y compris dans les cellules des mammifères.

Après cette découverte, des équipes de chercheurs ont utilisé les petits ARN interférents (ou ARNsi pour "small interfering") pour étudier les gènes. Cette découverte ouvrait de nombreuses perspectives thérapeutiques, car ces molécules pouvaient théoriquement bloquer l'activité de n'importe quel gène.

Or, au printemps 2006, une étude parue dans la revue Nature démontrait que l'administration de ces petits acides nucléiques pouvait s'avérer toxique et entraîner la mort.

Des chercheurs du Massachusetts viennent de démontrer que, contrairement à cette précédente étude, l'administration des ARNsi n'est pas dangereuse. Pour cela, ils ont utilisés des ARNsi synthétisés in vitro. Par cette méthode, ils ont obtenu la suppression de 80% de l'activité des gènes ciblés, sans aucun effet secondaire associé et sans modification de l'expression des micro-ARN endogènes.

Désormais, les scientifiques peuvent reprendre le développement de stratégies thérapeutiques fondées sur l'administration d'ARNsi.