Quelques jours après que deux équipes (la première dirigée par Shinya Yamanaka - université de Kyoto - et la seconde par James Thompson - université Wisconsin-Madison) aient annoncé avoir réussi à obtenir des cellules pluripotentes (iPS) à partir de cellules adultes de peau (cf. Synthèse de presse du 21/11/2007), des chercheurs du Whitehead Institute for Biomedical Research de Cambridge (Massachusetts) déclarent avoir guéri, avec ces cellules, des souris drépanocytaires.

"C'est la première "preuve de principe" qu'une maladie humaine, la drépanocytose, aussi connue sous le nom d'anémie falciforme, peut être guérie avec des cellules ainsi produites [sans embryon, ni clonage, NDLR]", note Le Figaro.

Les chercheurs ont d'abord prélevé des cellules de peau sur la queue des souris adultes drépanocytaires. Mises en culture, ces cellules ont été reprogrammées en cellules iPS. L'oncogène c-myc (gène porteur de risque tumoral) a été éliminé de ces cellules iPS. Les chercheurs ont ensuite remplacé le gène défectueux par le gène normal via une recombinaison homologue. Après différenciation in vitro, ces cellules iPS corrigées ont donné des cellules souches hématopoïétiques qui ont été injectées aux souris drépanocytaires.

Les chercheurs ont constaté chez ces souris une amélioration de tous les paramètres de la maladie. "Cela démontre que les cellules iPS offrent les mêmes possibilités thérapeutiques que les cellules souches embryonnaires, sans les problèmes éthiques et pratiques soulevés par la création des cellules souches embryonnaires", conclut le Pr Jaenisch, co-auteur de l'étude.