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 Une
équipe de biologistes dirigée par Guylène Le Meur et Fabienne Rolling
(Inserm - CHU Nantes) annonce, sur le site du journal Gene Therapy,
qu'elle a rendu la vue à des chiens atteints d'une maladie génétique,
l'amaurose congénitale de Leber.
L'amaurose
congénitale de Leber est une forme particulière de rétinite pigmentaire
entraînant une quasi-cécité chez l'enfant. La maladie s'explique par une
mauvaise communication entre les cellules réceptrices de la lumière et
l'épithélium pigmentaire rétinien (la couche la plus profonde de la
rétine). Elle touche 10 à 20 % des enfants aveugles, soit 1 000 à 2 000
enfants en France. On sait aujourd'hui que des mutations affectant 8
gènes différents, dont le gène RPE65, peuvent être la cause de
l'amaurose congénitale de Leber. Or 10 % des enfants atteints sont
porteurs d'une mutation de gène RPE65.
Les biologistes
ont traité un seul oeil de 8 chiens briard, porteurs de l'amaurose
congénitale de Leber. Ils ont injecté dans les cellules de l'épithélium
pigmentaire rétinien
un promoteur du gène RPE65, intégré dans un vecteur viral.
7 des 8 chiens,
âgés de 8 à 11 mois, ont retrouvé la vue. Seul un chien âgé de 30 mois
est resté aveugle, ce qui laisse penser que la maladie ne doit pas avoir
trop évolué pour que le traitement soit efficace.
Le premier
essai humain sur des patients âgés de 8 à 18 ans est à l'étude.
Restoration of vision in RPE65-deficient Briard dogs using an AAV
serotype 4 vector that specifically targets the retinal pigmented
epithelium, G Le Meur, K
Stieger, A J Smith, M Weber, J Y Deschamps, D Nivard, A Mendes-Madeira,
N Provost, Y Péréon, Y Cherel, R R Ali, C Hamel, P Moullier and F
Rolling, Gene Therapy
advance online publication, October 5, 2006; doi:10.1038/sj.gt.3302861
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