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Une
équipe de chercheurs italiens, dirigée par Michele De Luca (Université
de Modène et The
Veneto Eye
Bank Foundation) et financée par les Téléthon français et italien, a
réussi à traiter par thérapie génique un patient atteint d’une grave
maladie génétique de la peau, l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle.
Cette
maladie affecte plus de 500 000 personnes dans le monde. Elle est
caractérisée par la déficience du gène de la laminine 5 ce qui se
traduit par une absence d’adhérence entre l’épiderme et le derme. Les
chercheurs ont effectué une greffe de cultures de cellules souches de
peau, modifiées génétiquement par thérapie génique pour qu'elles
expriment la laminine 5. Les chercheurs ont pu ainsi reconstituer, chez
le patient, un épiderme qui adhère au derme, au niveau de deux plaies.
Cet essai
pilote chez un premier patient devrait permettre, en France, le
démarrage prochain d’un essai clinique pour la même maladie.
Ces résultats
sont publiés sur le site Internet de la revue Nature Medicine.
Correction of
junctional epidermolysis bullosa by transplantation of genetically
modified epidermal stem cells – Fluvio Mavilio, Graziella
Pellegrini, Stefano Ferrari, Francesca Di Nunzio, Enzo Di Iorio,
Alessandra Recchia, Giulietta Maruggi, Giuliana Ferrari, Elena Provasi,
Chiara Bonini, Sergio Capurro, Andrea Conti, Cristina Magnoni, Alberto
Giannetti and Michele De Luca. Nature Medicine (on line), 2006 |