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 L'équipe
du chercheur italien Giulio Cossu (Institut Saint Raphaël, Milan) publie
dans la revue Nature ses travaux sur le traitement de la
myopathie de Duchenne. Les chercheurs ont mis au point une thérapie
basée sur l’utilisation de cellules souches adultes qui se diffusent
avec efficacité dans les fibres musculaires.
Les recherches ont porté sur des
chiens, des golden retrievers, atteints d’une dystrophie très proche de
la myopathie de Duchenne chez l’homme. Cette maladie est due à une
mutation du gène de la dystrophine et se traduit par une dégénérescence
musculaire qui affecte les fonctions motrices, respiratoires et
cardiaques.
Pour rétablir la production de
dystrophine dans les muscles des chiens malades, les chercheurs ont
utilisé des cellules mésoangioblastes issues de la paroi des vaisseaux
sanguins. Faciles à isoler, à cultiver et à multiplier, ces cellules
sont capables de se reprogrammer pour devenir des cellules musculaires
et se rendre vers les cellules musculaires endommagées.
Les chercheurs ont injecté les
mésoangioblastes sur 10 chiens malades, une fois par mois pendant 5
mois, soit 50 millions de cellules en tout. Six chiens ont reçu des
perfusions de mésoangioblastes prélevés sur des chiens sains et ont été
soumis à un traitement anti-rejet. Quatre chiens ont reçu leurs propres
mésoangioblastes au préalablement corrigés par génie génétique.
Dans le premier groupe, les chercheurs ont constaté une reconstitution
des fibres musculaires et pour certains chiens le rétablissement a été
spectaculaire. Dans le deuxième groupe les effets sont "modestes".
Dans tous les cas les chercheurs ont pu constater que la protéine était
de nouveau produite par les muscles.
Ces résultats doivent être
reproduits et validés par d'autres équipes. Jeffrey Chamberlain, de
l'université de Washington (Seattle) écrit dans Nature : "le travail
rapporté ici pose les prémices logiques pour le début d'une
expérimentation clinique qui pourrait conduire à une thérapie efficace
de la myopathie de Duchenne". Pour le moment, il n’existe aucun
traitement contre les dystrophies malgré des tentatives de thérapie
génique ou cellulaire.
Mesoangioblast stem cells ameliorate muscle function in dystrophic dogs,
M. Sampaolesi, S. Blot, G. D'Antona,
N. Granger, R. Tonlorenzi, A. Innocenzi, P. Mognol, J-L Thibaud, B. G.
Galvez, I. Barthelemy, L. Perani, S. Mantero, M. Guttinger, O. Pansarasa,
C. Rinaldi, M. G. Cusella De Angelis, Y. Torrente, C. Bordignon, R.
Bottinelli, G. Cossu, Nature
advance online publication 15 November 2006 |
doi:10.1038. |
