 En
1980, une équipe de chercheurs canadiens identifie et caractérise le
gène responsable de la mucoviscidose. Dès lors, la communauté
scientifique espère que l'on ne va plus se contenter de traiter les
symptômes de la maladie mais qu'on va pouvoir la guérir par thérapie
génique. Aujourd'hui, la mise au point de cette stratégie thérapeutique
n'est pas aussi simple que ce qu'on imaginait à l'époque.
Le principe de la
thérapie génique est de soigner en apportant à l'organisme malade une
copie fonctionnelle du gène défectueux responsable de la maladie. Ce
"gène médicament" introduit dans les cellules du malade va remplacer
le gène défectueux et permettre à l'organisme de fonctionner
normalement.
Le point le plus
difficile à résoudre est celui de la méthode à utiliser pour introduire
le "gène médicament" dans les cellules malades. En effet, le gène
médicament est une molécule très fragile et assez encombrante à laquelle
il va falloir faire franchir la membrane plasmatique des cellules à
traiter. Pour parvenir à ce résultat, les chercheurs on utilisé des
"vecteurs" qui protègent et transportent les "gènes médicaments"
jusqu'à leur destination finale.
En 1993, les
premiers essais de thérapie génique de la mucoviscidose ont donc
commencé en utilisant des vecteurs viraux. Malheureusement, ces essais
n'ont pas donné les résultats escomptés. Si une expression du gène
médicament a pu être observée chez certains patients, cette expression
n'était que transitoire. Par ailleurs, dans la plupart des essais, le
traitement a entrainé des phénomènes inflammatoires rédhibitoires. Tous
les essais utilisant ce type de vecteur ont été stoppés en 1999, à la
suite du décès d'un jeune patient qui participait à une expérimentation
de thérapie génique.
Dès 1998,
plusieurs équipes de chercheurs ont commencé à travailler sur
l'utilisation d'un autre type de vecteur viral mais jusqu'à maintenant,
il n'existe toujours pas de vecteur satisfaisant.
La thérapie
génique n'est donc pas la seule stratégie à envisager. D'autres
approches visant à réparer le défaut moléculaire font actuellement
l'objet de recherche, notamment l'approche pharmacologique qui vise à
améliorer la fonction des protéines CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane
Conductance regulator) mutantes, produites dans les cellules des
malades. |
