 Pour
la première fois, une thérapie génique aurait restauré l'expression de
la dystrophine dans tous les muscles (respiratoires, cardiaques et
squelettiques) d'une souris mutante atteinte de myopathie, pendant au
moins un an. Aucun effet néfaste n'aurait été enregistré.
Le Dr Jeffrey Chamberlain (université de
Washington à Seattle) explique : "Nous avons constaté qu'une
intervention de thérapie génique ciblant tous les muscles de l'organisme
peut allonger considérablement la durée de vie et améliorer la fonction
musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire sévère.
L'approche consiste à délivrer une version hautement miniaturisée du
gène de la dystrophine, gène qui est défectueux dans le type le plus
courant de dystrophine musculaire."
Selon le Dr Jeffrey Chamberlain, la thérapie
génique serait très prometteuse pour traiter les dystrophies
musculaires. Les résultats de cet essai seront élargis aux essais
cliniques chez des enfants atteints de myopathie de Duchenne. Rappelons
que cette maladie héréditaire touche 1 garçon sur 3500.
Grogorevic et coll., Nature
Medecine, 2 juillet 2006, DOI : 10.1038/nm1439 |
