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La myopathie de Duchenne est une maladie génétique liée au chromosome X qui provoque une atrophie musculaire. Transmise par la mère, elle ne touche que les garçons, environ 1 naissance sur 3 500 par an en France. 

Les chercheurs ont agi directement sur le gène déficient, le gène DMD responsable de la synthèse de la dystrophine, protéine indispensable à la cohésion des fibres musculaires. Ils ont masqué, à l'aide d'un petit ARN, les parties du code génique (exons) qui contiennent les anomalies ce qui a permis la production de dystrophine raccourcie mais fonctionnelle.

Quatre semaines après le traitement, les souris transgéniques, traitées par injection intra-musculaire ou par perfusion intra-artérielle, ont retrouvé les performances musculaires équivalentes à celles des souris saines.

Le traitement n'impliquant aucun problème de toxicité ou d'immunité, le premier essai clinique de phase 1 chez l'homme pourrait être prévu d'ici à deux ans.

* Rescue of Dystrophic Muscle Through U7 snRNA-Mediated Exon Skipping, Aurélie Goyenvalle, Adeline Vulin, Françoise Fougerousse, France Leturcq, Jean-Claude Kaplan, Luis Garcia, and Olivier Danos, 10.1126/science.1104297

Le Figaro (Marc Mennessier) 05/11/04 - Le Quotidien du Médecin (Dr Véronique Nguyen) 05/11/04

Sur décision de la Human Fertilization and Embryology Authority (HFEA), l'autorité britannique en bioéthique, le dépistage pré-implantatoire est élargi à une nouvelle pathologie, une forme génétique du cancer de l'intestin. L'autorisation a été donnée à l'University College London pour 4 couples. Cela signifie que les embryons de ces couples, créés in vitro, seront sélectionnés au troisième jour après la fécondation, au stade de 6 à 10 cellules. Seuls les embryons considérés seins seront conservés, les autres supprimés.

Cette décision est loin de faire l'unanimité des médecins britanniques. Beaucoup d'entre eux dénoncent ce dépistage qu'ils jugent d'abusif, "un précédent dangereux" vers la sélection génétique, vers l'eugénisme.

Une fois encore, il est reproché à la HFEA de décider en dehors de tout débat public. Suzi Leather, présidente de la HFEA, devra s'expliquer en janvier devant le comité scientifique de la Chambre des communes.

La Croix (Chloé Leprince) 05/11/04

Le 28 novembre prochain, les suisses doivent se prononcer sur la loi relative à la recherche sur les cellules souches embryonnaires.

Dans un communiqué de presse et à travers un dépliant, la Conférence épiscopale suisse prend position contre la recherche sur les cellules souches d'embryons humains car elle nécessite l'utilisation et la destruction d'embryons. Les évêques expliquent en quoi une telle recherche touche à la dignité de la vie humaine et pourquoi une législation l'autorisant est inacceptable :

La Conférence soutient la recherche "prometteuse" sur des cellules souches adultes qui ne porte pas atteinte à la personne, "une alternative éthiquement acceptable".

Consultez en ligne le dépliant "la recherche sur les cellules souches embryonnaires est inacceptable"

05/11/04

Les Echos reviennent sur les thérapies cellulaires en cours d'expérimentation chez les équipes françaises et montrent les propriétés prometteuses des cellules souches adultes.

Concernant les maladies du coeur, l'équipe du Pr Menasché de l'Hôpital européen Georges Pompidou (Paris) travaille depuis plusieurs années sur les transplantations de cellules musculaires sur les malades victimes d'infarctus. Les autogreffes pratiquées sur des patients, lors d'un essai en phase 1, ont déjà donné des résultats encourageants. L'essai en phase 2, lancé prochainement, devrait porter sur 300 malades.

Les équipes du Dr Jean-Thomas Vilquin et Jean-Pierre Marolleau de l'Hôpital Saint Louis (Paris) ont mis en place un "atelier de production" de cellules prêtes à être greffées. Les cultures de cellules sont réalisées à partir d'une cellule prélevée sur le patient. Le Pr Vilquin indique que pour un patient environ un milliard de cellules peuvent être produites en une vingtaine de jours. Le coût d'une culture s'élève à 5 000 euros. Deux industriels américains, Gensyme et Medtronic, sont intéressés par la technique brevetée à Saint Louis.

Le Pr Marc Peschanski (Inserm, Henri Mondor, Paris) ne travaille pas sur des cellules souches adultes mais sur des cellules de foetus (issus d'avortements). Il utilise des neurones fœtaux pour essayer de traiter des patients atteints de la maladie de Huntington, affection héréditaire du système nerveux central. Un essai de phase 2 sur une centaine de malades a commencé.

Les Echos (Alain Perez) 04/11/04

Le magazine "Elle" publie le témoignage d'une femme américaine, Mary, qui, il y 15 ans, a accepté d'être mère porteuse de l'enfant d'un couple stérile. Elle l'a fait de son plein gré. Un garçon est né. Elle n'a jamais revu l'enfant et ses parents. 

Aujourd'hui, avec ces années de recul, elle regrette d'avoir accepté car "j'ai compris qu'une femme ne peut jamais oublier l'enfant qu'elle a porté". "Je ne savais pas à l'époque que ce passé me rattraperait. Me pèserait autant". Pour Mary, même si le suivi psychologique est assuré, ce qui n'a pas été son cas, "être mère porteuse, c'est totalement contre-nature".

Elle (Tatiana de Rosnay) 01/11/04