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L'équipe britannique du Dr Adrian Thrasher a soigné par thérapie génique 4 enfants, âgés de quatre à trente-trois mois, atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X)*. Cela porte à 14, le nombre de jeunes enfants, privés de cellules immunitaires, traités par thérapie génique car dix ont déjà été ainsi soignés en France par le Pr Alain Fischer (Necker-Paris). En 2000, le Pr Fischer publiait dans Science les résultats positifs des thérapies géniques effectuées sur ces dix "bébés-bulles". Suite à des complications graves chez deux d'entre eux, l'essai a été suspendu d'octobre 2002 à mai 2004 quand l'Afssaps a donné son accord à la reprise de l'essai.

L'équipe britannique a utilisé une méthode proche de celle de l'équipe du Pr Fischer. Les chercheurs ont prélevé sur la moelle osseuse des bébés malades des cellules des lymphocytes T et NK porteuses de l'anomalie génétique. Les cellules ont été traitées en injectant un rétrovirus, chargé d'un "gène médicament" devant intervenir dans le matériel génétique de la cellule. Les cellules ainsi "réparées" ont été réinjectées chez les bébés malades. Le gène médicament a ainsi pu se recopier dans d'autres cellules "précurseurs", devenues de véritables cellules immunitaires.

Les résultats britanniques semblent confirmer le potentiel de la thérapie génique dans le traitement de maladies liées à un déficit immunitaire sévère même si le recul n'est pas encore suffisant pour exclure la survenue d'effets indésirables.

* H.B Gaspar et coll., The Lancet, 18/12/04, pp. 2181-2187.

Le Figaro (Cyrille Louis) 17/12/04 - Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 20/12/04

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Les 9 et 10 décembre derniers se sont tenues à l'Institut Pasteur les Euroconférences sur le thème des cellules souches adultes et embryonnaires.

En 1981, on découvrait l'existence de cellules souches chez la souris et la possibilité de cultiver ces cellules in vitro. Le même résultat était ensuite confirmé chez d'autres mammifères. En 1998, la démonstration est apportée que ces cellules existent également chez l'homme et qu'elles peuvent être cultivées. Aujourd'hui, des chercheurs travaillent pour tenter de démonter que les cellules souches embryonnaires peuvent servir à des fins thérapeutiques. Dans le monde, une dizaine d'équipes travaillent sur les cellules souches embryonnaires notamment les laboratoires d'Ali H. Brivanlou (université Rockefeller, New York) et d'Austin Smith (université d'Édimbourg).

L'organisme adulte est également une autre source de cellules souches. De nombreux tissus de l'organisme humain (la peau, le tube digestif, la moelle osseuse) ont la propriété de renouveler très rapidement les cellules qui les composent. Lors des conférences à l'Institut Pasteur, Catherine Verfaillie du Stem Cell Institute (Minneapolis - USA) a rappelé l'existence de cellules souches adultes pluripotentes appelées MAPCs (multipotent adult progenitor cells) et Olle Lindvall, de l'université de Lund-Suède, a démontré que certaines cellules souches du cerveau seraient même capables de se renouveler suffisamment pour lutter contre des lésions cérébrales.

Aucune contrainte éthique ne pèse sur la recherche sur les cellules souches adultes à la différence de celle sur les cellules souches embryonnaires qui implique la destruction de l'embryon et donc sa réification.

Les conditions dans lesquelles sont cultivées les cellules souches embryonnaires posent des problèmes pour le passage aux premiers essais cliniques sur l'homme. Pour la conservation de ces lignées cellulaires, les biologistes ont recours à des éléments d'origine animale (fibroblastes de souris et sérum de veau foetal) ce qui, en pratique, interdit leur utilisation sur l'homme pour des raisons de sécurité sanitaire.

Le Monde (Jean-Yves Nau) 17/12/04 -

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En attendant la création de l'Agence de biomédecine chargée de suivre les demandes de recherche sur les cellules souches embryonnaires, le ministre de la santé, Philippe Douste-Blazy, avait annoncé la mise en place d'un dispositif transitoire. Un comité ad-hoc, composé de 16 membres, a été créé avec à sa tête Pascale Briand, ancienne chercheuse en biologie à l'Institut Cochin et en charge de la mission interministérielle pour la lutte contre le cancer.

Ce comité a déjà examiné 4 des 10 premières demandes venant de l'Inserm et du CNRS. Les avis favorables doivent être confirmés par les ministres de la santé et de la recherche avant d'être rendus publics.

En collaboration avec l'équipe d'Austin Smith (université d'Édimbourg) et de Stéphane Viville ( CHU de Strasbourg), le Pr Marc Peschanski (directeur de l'unité neuroplasticité et thérapeutique de l'Inserm) prévoit de créer des lignées cellulaires à partir d'embryons créés par fécondation in vitro puis délaissés à la suite d'un diagnostic pré-implantatoire comme porteurs d'anomalies génétiques. Il explique que ces embryons "porteurs des mutations responsables de telles affections, ne seront, par définition, jamais implantés in utero" et demande la possibilité "de créer, grâce à eux, des lignées de cellules souches précieuses pour les futures recherches sur les affections". Pour ce faire, il a adressé au comité ad-hoc "une demande d'autorisation pour passage de frontières".

La loi française prévoit l'autorisation des recherches sur les cellules souches embryonnaires issues d'embryons surnuméraires ne bénéficiant plus d'un projet parental à titre "exceptionnel et dérogatoire" pour 5 ans. Six mois avant la fin de cette période, la future Agence de biomédecine et l'Office parlementaire d'évaluation des choix scientifiques et technologiques devront remettre un rapport sur les travaux réalisés dont dépendra la prolongation, ou non, de l'autorisation accordée par la loi de bioéthique de 2004...

Le Monde (Jean-Yves Nau) 17/12/04