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Épilepsie et mucoviscidose : thérapie génique en cours
Une
équipe de chercheurs américains de l'University of North Carolina
School of Medicine publie dans la revue scientifique Nature ses
travaux qui ont permis de rendre des rats moins sensibles à des crises
épileptiques focales. Selon le principe d'une thérapie génique, les
chercheurs ont utilisé un vecteur particulier, en l'occurrence l' AAV
(adeno-associated virus), pour délivrer les neurones du gène de la
galanine connu pour moduler les crises mais inefficace s'il reste à l'intérieur
des neurones.Pour plus de détails, lisez en ligne le résumé de ces travaux parus dans le Nature d'août 2003.
La revue
scientifique Human Gene Therapy publie dans son édition de juillet*
les résultats d'une équipe américaine qui a réussi le premier essai de
thérapie génique de phase I chez 25 malades atteints de mucoviscidose.
Les chercheurs ont utilisé le vecteur rAAV2 (recombinant
adeno-associated virus serotype 2) porteur du gène correcteur. Aucun
effet secondaire majeur n'a été observé. L'efficacité du traitement va
être évalué au cours de l'essai clinique de phase II.
* Human Gene therapy ; 14(11) ; 1079-1088 , 20/07/03
