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L'essai
de thérapie génique mené en France sur des "enfants bulles"
souffrant d'un déficit immunitaire sévère, maladie héréditaire
rare mais gravissime (les enfants sont condamnés à vivre dans une
bulle), vient d'être suspendu par l'AFSSAPS (Agence française de
sécurité sanitaire des produits de la santé). En effet, chez
l'un des dix enfants qui avaient été traités par ce biais, les
chercheurs ont observé un excès de lymphocytes T (des globules
blancs) dans le sang. Selon l'AFSSAPS, cette prolifération non
contrôlée de lymphocytes "s'apparente à une leucémie".
Par prudence, les médecins et notamment le professeur Alain
Fischer ont suspendu l'essai avant d'en savoir plus sur cette
complication. Ils veulent savoir si "c'est un effet rare, s'il
s'agit d'une malchance sur ce malade ou bien s'ils ont sous estimé le
risque".
Rappelons que le professeur Fischer (Inserm, hôpital Necker,
paris) a été le premier a traiter des "bébés bulles"
par thérapie génique. Leur gène malade inactif avait été
remplacé avec succès, dans leurs propres cellules de moelle osseuse,
par une copie normale du gène. Ce gène médicament avait été
véhiculé par un rétrovirus humain inoffensif.
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