Une aventure scientifique

Depuis une dizaine d’années, de nombreux travaux expérimentaux ont permis de suggérer l’utilité thérapeutique soit de transfert dans des cellules d’un gène codant pour une protéine potentiellement thérapeutique (thérapie génique), soit d’injections ou de greffes de cellules (thérapie cellulaire). Après une période d’euphorie générale, l’application thérapeutique de ces nouvelles approches, y compris le transfert de gènes codant pour des facteurs trophiques, ou pour d’autres gènes, s’est heurtée à de sérieux problèmes et leur efficacité est loin d’être une réalité. Depuis quelques mois cette médecine émergente connaît de graves difficultés aux Etats-Unis où une enquête révèle 7 cas de décès suspects survenus au cours d’essais de thérapie génique.
Il faut sûrement se garder de l’analyse superficielle d’une aventure qui est d’abord scientifique et dont le cheminement et les retombées sont par définition non prédictibles. Cependant, une analyse critique de l’état des lieux pourrait relever par exemple le caractère prématuré de certains essais cliniques qui ont eu lieu sous la pression de la société, des associations des malades et des industriels, alors que les données scientifiques n’étaient et ne sont toujours pas suffisantes pour aborder l’étape des essais cliniques. 
A l’heure actuelle, parmi les rares maladies dans lesquelles la thérapie génique devrait montrer une efficacité potentielle, il y a celles qui touchent la moelle osseuse. Dans la situation de cet organe, il suffit que le gène thérapeutique soit introduit dans une petite minorité de cellules qui les rendrait "beaucoup plus performantes". 
A ce jour, l’essai thérapeutique le plus prometteur est celui qui a été mené par l’équipe du Pr Fisher (Hôpital Necker) et qui concerne une maladie qui touche des cellules du système immunitaire produites par la moelle osseuse  (lieu où se renouvellent les cellules du sang). Ce qui est sûr, c’est qu’un tel succès serait la récompense d’un excellent travail scientifique prudent, lucide et déterminé. Dans la forme ayant fait l’objet des essais de thérapie génique, les chercheurs ont créé un modèle de souris reproduisant la maladie humaine et l’ont utilisé pour vérifier que la stratégie de thérapie génique qu’ils souhaitent mettre en œuvre chez les enfants malades était bonne : elle permettait en effet de guérir les souris. Ce n’est qu’alors dans une situation à priori très favorable, qu’ils ont entrepris leurs essais chez l’homme. 

Quels risques pour quel profit ? 

Cette démarche contraste radicalement avec celles qui ont été menées avec très peu de rigueur et de maturité scientifique et qui ont promis de guérir plusieurs maladies génétiques, le cancer, etc. La course aux profits stimulée par une médiatisation propagandiste a conduit à la réalisation précipitée de plusieurs essais de thérapie génique. La plupart des essais sont, à ce jour, des insuccès (pour rester modéré), et les accidents mortels qui ont été rapportés sont dus aux risques pris aux Etats-Unis au nom du progrès, du bien-commun et de l’intérêt économique des start-up. Mais ces erreurs américaines ne doivent pas remettre en cause la thérapie génique qui montre par ailleurs des signes très encourageants de réussite.

Des efforts substantiels

Cependant, malgré les acquis incontestables de l’idée de la thérapie génique, il apparaît de plus en plus clairement que des efforts substantiels restent à accomplir avant de transformer la thérapie génique des maladies géniques en une thérapie crédible pour le futur ; face aux démarches antiscientifiques, il est important de rappeler la nécessité de mieux réglementer les essais thérapeutiques tout en restant très attentif aux expériences abusives et peu rigoureuses. Par ailleurs, il est important d’insister sur la nécessité de poursuivre les efforts de recherche de thérapeutiques conventionnelles basées sur une meilleure connaissance des systèmes biologiques et physiologiques impliqués dans ces pathologies.  

Une préoccupation majeure

Alors que propose-t-on ?

- Maîtriser le nombre des embryons transférés lors de la FIV : d’après le Quotidien du Médecin, J. de Mouzon indique que « le nombre moyen d’embryons transférés a été réduit en France à moins de 2,5 mais une réduction à 2 est possible et même souhaitable.
- Maîtriser la stimulation ovarienne : d’une part par la loi, et d’autre part en contrôlant cette pratique par la technique, telle celle de la maternité Port Royal à Paris qui limite la maturation folliculaire à un petit nombre d’ovocytes. Pour Zorn (QdM) « la stimulation mono folliculaire est possible et permet d’éliminer pratiquement les grossesses triples ».
- Enfin sur une grossesse multiple par AMP la « réduction embryonnaire », c’est à dire la suppression d’un ou plusieurs embryons implantés, est présentée comme un des « remèdes », mais la mère et les soignants répugnent à recourir à cet expédient barbare et le Dr Cornet déclare, lors d’un récent congrès, « qu’il faut tout mettre en œuvre pour ne pas se trouver dans cette situation ».