Succès d’une thérapie génique impliquant des cellules génétiquement modifiées



Les deux bébés « sauvés d’une leucémie précédemment incurable » par des injections de cellules immunitaires modifiées génétiquement « se portent bien », plus d’un an après la première injection. Les chercheurs viennent de publier les détails de leurs travaux. Ils se félicitent des résultats obtenus avec ce nouveau traitement, développé par la société française de biotechnologie Cellectis en Grande Bretagne. Layla Richards a été la première patiente traitée en 2015, suivi peu de temps après d’un second enfant (cf. Vers la guérison d'une petite fille atteinte d'une leucémie grâce à une thérapie génique ?). Une surveillance à long terme des deux enfants est toujours requise, mais leur bonne santé plus d’un an après l’injection « démontre que les cellules génétiquement modifiées fonctionnent ». Les scientifiques veulent « traiter ces résultats avec prudence » avant de l’étendre à un plus grand nombre de patients. Des essais cliniques sont en cours.

 

Ce traitement se distingue de ceux développés par Novartis, Juno ou Kite, car les cellules immunitaires injectées sont dérivées de donneurs sains, pour permettre une « thérapie universelle », et non du patient lui-même. Il est ainsi plus économique, et envisageable chez des patients très jeunes chez qui les cellules immunitaires sont en trop petit nombre pour être prélevées.  Toutefois cette approche comporte aussi le risque d’un rejet de greffe. Layla Richards a effectivement développé une réaction du greffon contre l’hôte, mais le problème a été résolu.

 


Sources: 

Reuters, Ben Hirschler (25/01/2017)