Leucémie : vers une nouvelle thérapie génique prometteuse



L’Agence américaine des médicaments[1] devrait entériner une recommandation produite par un groupe consultatif d’experts « consistant à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour combattre la leucémie » qui « ouvre la voie à la commercialisation de la première thérapie génique ».

 

« Ce traitement, appelé "CTL019", a été développé par un chercheur de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires suisses Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë ». Il serait recommandé pour « les enfants et les jeunes adultes ayant résisté aux autres thérapies contre la leucémie ou ayant fait une rechute ».

 

Sa nouveauté consiste en « un traitement […] créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d'être envoyées au laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer le cancerUne seule dose a permis de longues rémissions et parfois des guérisons chez nombre de malades qui étaient condamnés alors que tous les autres traitements avaient échoué. Près de 90% des patients ont vu leur leucémie disparaître dans les premiers essais cliniques ».

 

Une nouvelle thérapie prometteuse que la FDA avait déjà qualifiée en 2014 « d’avancée thérapeutique ». Ce statut devrait accélérer « les procédures de mise sur le marché ».

 

[1] FDA : Food and Drug Administration.


Sources: 

AFP (13/07/2017)