Edition du génome : vers un traitement de l’hémophilie B ?



SB-FIX, traitement développé par le groupe Sangamo Biosciences, vient de recevoir la désignation de « médicament orphelin »[1] par la Food and Drug Administration (FDA). Il s’agit d’un traitement pour les patients hémophiles, faisant appel à une technique d’édition du génome dénommée « nucléase à doigt de zinc » (ZFN). Cette décision de la FDA procure des avantages financiers au groupe industriel pour développer son médicament, et lui garantit sept ans d’exclusivité lors de l’approbation règlementaire du produit. Sangamo biosciences prévoit de lancer fin 2016 une étude clinique chez des sujets adultes atteints d’hémophilie B. A terme, si le traitement fait ses preuves, il pourrait être administré à des enfants.

 

Il s’agit d’un des premiers traitements faisant appel à l’édition du génome autorisé chez l’homme. SB-FIX introduit un gène dans les cellules hépatiques des patients, ce qui leur permet de produire en permanence le facteur de coagulation IX, et ainsi de pallier la carence des patients hémophiles.

 

Note Gènéthique :

En mars 2016, des dirigeants de Sangamo Biosciences avaient cosigné une tribune dans le journal Nature pour demander un moratoire interdisant la fécondation à partir de cellules modifiées génétiquement (cf. Appel pour un moratoire sur les modifications génétiques des cellules humaines reproductrices).

 

 

[1] Médicament expérimental destiné au traitement d’une maladie rare.


Sources: 

Sangamo Biosciences (6/09/2016)