CRISPR : un premier essai clinique sur l’homme repoussé à 2018



La société américaine Editas[1] « spécialisée dans le développement de thérapies recourant à l’édition du génome » doit « montrer que ses ciseaux moléculaires [CRISPR Cas9] sont suffisamment perfectionnés pour pouvoir lancer des essais cliniques sur l’homme[2] ». Fin 2015, elle annonçait un premier essai en 2017 pour traiter l’Amaurose congénitale de Leber (cf. CRISPR : Un premier essai clinique sur l'homme prévu pour 2017), mais elle a repoussé l’échéance à  2018. Pour prouver l’efficacité et la fiabilité de l’utilisation de CRISPR-Cas9, Editas vient de s’associer à la biotech française Genomic Vision. Un partenariat qui « est amené à durer moins d’un an » : « Editas découpe les ADN, puis nous les envoient. Nous effectuons un peignage moléculaire (une technique qui permet de déposer de façon linéaire des molécules individuelles d’ADN sur une lame de verre) et nous vérifions la précision de la découpe », explique Aaron Bensimon, président et directeur général de Genomic Vision. « Nous renvoyons des corrections à Editas qui aiguise ainsi ses ciseaux petit à petit ». L’objectif étant que le découpage moléculaire soit précis à 100% : « même une erreur sur une cellule parmi mille injectées peut poser problème ».

 

L’entreprise Editas a été introduite en bourse en février 2016, mais elle a vu la valeur de son titre divisé par deux depuis, « en raison des doutes autour de l’application de la technologie ». L’autorité règlementaire américaine du domaine (FDA) juge pour sa part que « CRISPR pose encore des questions éthiques et représente des risques », mais « assure plancher sur la recherche d’une politique pour assurer la sécurité et la régulation autour de ce type de produit ». Genomic Vision espère quant à elle que la FDA fera de sa technologie un outil de test standard pour l’approbation des utilisations de CRISPR. Elle cherche également des partenariats en Europe et en Chine.

 

 

[1] Start up fondée par Jennifer Doudna, George Church et Feng Zhang (cf. CRISPR : l'édition du génome en débat) autorisée en 2015 à utiliser CRISPR à condition de ne pas modifier de cellules germinales humaines ou des embryons humains, ou des cellules animales dans le but de créer des organes humains.

[2] Editas utilise CRISPR « pour couper des gènes défectueux et les remplacer par d’autres gènes afin de soigner des maladies oculaires rares (Amaurose congénitale de Leber et syndrome de Usher) à, des cancers, ou encore des maladies génétiques touchant le poumon ou les muscles ». Il s’agit d’une sorte de thérapie génique somatique. 

 


Sources: 

La Tribune, Jean-Yves Paillé (17/10/2017)