50 ans de bioéthique
1953 - 2003

THERAPIE GENIQUE
1990

Premier essai de thérapie génique aux Etats-Unis par French Anderson du National Heart Lung and Blood Institue, Michael Blaese et Kenneth Culver du National Cancer Institute. Cet essai est mené sur une petite fille atteinte de l’Ada (Adénosine déaminase), une maladie entraînant un effondrement total des défenses immunitaires. La thérapie génique consiste schématiquement à corriger une anomalie par l’apport d’un gène-médicament. Le principe est soit de guérir ou d’atténuer les effets d’une maladie en réparant le gène défectueux, soit d’ajouter ou d’activer des gènes qui permettront à la cellule normale de produire son propre médicament. 
La première tentative de thérapie génique, critiquée pour son manque de précautions et d’éthique, remonte à 1980 quand l’américain Martin Cline a tenté de soigner deux patients atteintes de thalassémie.

 
1993
Le Pr Alain Fischer (Inserm, Hôpital Necker, Paris) met au point un traitement par thérapie génique pour les enfants atteints d’un déficit immunodéficitaire, les « bébés-bulles ». Cela signifie que le gène malade inactif de l’enfant est remplacé dans ses propres cellules de moelle osseuse par une copie normale du gène. Ce gène médicament est véhiculé par un rétrovirus humain inoffensif.

 
2000
28 avril : l'équipe du Pr Alain Fischer et du Dr Marina Cavazzana-Calvo publie les résultats du premier succès de thérapie génique dans la revue scientifique Science. Deux très jeunes enfants atteints d'un déficit immunitaire sévère rare et traités par thérapie génique, les « bébés bulles », sont considérés guéris et vivent à domicile sans aucun traitement.

 
2001
Mai : première publication d'un succès de thérapie génique chez un animal, en l'occurrence le chien, dans le journal Nature Genetics. Il s'agissait de chiens présentant une affection comparable à l'amaurose congénitale de Leber, une maladie familiale grave des yeux, qui est responsable d'une cécité ou d'une malvoyance dès la naissance .
 

2002
3 Avril : l'équipe d'Adrian Thrasher du Great Ormond Street Hospital for Children annonçe qu'elle a traité par thérapie génique le petit Rhys Evans, alors âgé de 18 mois. Il souffrait d'un déficit immunitaire avec défaut d’expression des molécules HLA, également appellé SCID pour X-Severe Combined Immunodeficiency Syndrome.

Octobre : Le Pr. Alain Fischer, à l’origine des essais de thérapie génique chez les « bébés bulles », annonce que l'un des dix enfants traités par thérapie génique a un excès de lymphocytes T (globules blancs) dans le sang qui s'apparente à une leucémie. Les essais sont suspendus. Trois mois plus tard, en janvier 2003, un second cas de leucémie est découvert chez un autre "bébé bulle" traité par thérapie génique. Le généticien Axel Kahn expliquait alors que "le mode d'action de cette thérapie génique explique à la fois son succès et le risque de prolifération anarchique". En effet, les cellules souches injectées, porteuses du gène correcteur, ont des fortes capacités prolifératrices et le gène inséré code aussi pour favoriser la croissance de cellules.